Parkinson ilacı denemesinde başarısız olunca Denali hisseleri düştü

Investing.com — Denali Therapeutics Inc (NASDAQ:DNLI) hisseleri Cuma günü piyasa öncesi işlemlerde %2,9 düştü. Ortağı Biogen Inc (NASDAQ:BIIB) ise %1 geriledi. Şirketler deneysel Parkinson hastalığı tedavisinin geç aşama klinik denemesinde başarısız olduğunu açıkladı.

BIIB122’nin (DNL151) Faz 2b LUMA çalışması birincil ve ikincil hedeflerine ulaşamadı. Bu araştırma aşamasındaki LRRK2 inhibitörü erken evre Parkinson hastalarında test edildi. İlaç, hastalık ilerlemesini plaseboya kıyasla yavaşlatamadı. Ölçüm, modifiye Hareket Bozuklukları Derneği Birleşik Parkinson Hastalığı Derecelendirme Ölçeği Bölüm II ve III birleşik skoru ile yapıldı.

Sonuçlara dayanarak Biogen ve Denali, BIIB122’nin idiyopatik Parkinson hastalığındaki geliştirilmesini durduracak. Bununla birlikte Denali, patojenik LRRK2 varyantı taşıyıcılarında Faz 2a BEACON çalışmasını bağımsız olarak sürdürecek. Veriler 2027’nin ilk yarısında bekleniyor.

LUMA çalışması 30 ile 80 yaş arası 648 erken evre Parkinson hastasını kaydetti. Hastalar minimum 48 hafta, maksimum 144 hafta boyunca BIIB122 veya plasebo aldı. İlaç periferik LRRK2’nin %90’ın üzerinde kinaz inhibisyonu gösterdi. Beyin omurilik sıvısında LRRK2 aktivitesinin bir biyobelirteçinde yaklaşık %30 azalma sağladı. Ancak bu biyolojik etkiler klinik faydaya dönüşmedi. BIIB122 genel olarak iyi tolere edildi. Güvenlik profili kabul edilebilir düzeydeydi.

LRRK2 mutasyonları ailesel vakaların %4 ila %5’ini oluşturuyor. Sporadik Parkinson hastalığı vakalarının ise %1 ila %2’sini oluşturuyor. Şirketler LUMA çalışmasının detaylı bulgularını yaklaşan bir bilimsel konferansta sunacak.

Parkinson hastalığı ABD’de yaklaşık bir milyon kişiyi etkiliyor. Dünya çapında ise 10 milyondan fazla kişiyi etkiliyor. İlerleyici nörodejeneratif bozukluk motor semptomlarla karakterize ediliyor. Bunlar arasında tremor, kas sertliği ve hareket yavaşlığı bulunuyor. Motor olmayan semptomlar da mevcut. Bunlar arasında uyku bozuklukları ve bilişsel bozulma yer alıyor.

Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.